Suomessa arvioidaan uusien sairaalalääkkeiden käyttöönoton edellytyksiä erilaisessa menettelyssä kuin mitä noudatetaan hyväksyttäessä avohoidon lääkkeitä korvattaviksi. Sairaalalääkkeiden arviointiprosessi on puutteellisesti säänneltyä, ja menettelytavat ovat syntyneet monelta osin käytännön tarpeista. Sairaalalääkkeiden arviointia ei ole jäsennetty hallintoasian ratkaisemiseksi, mutta EU-oikeus saattaa edellyttää hakemusmenettelyä myös siihen. Useat näkökohdat ovat viime vuosina muutenkin ohjanneet ajattelua hakemusmenettelyn suuntaan. Sosiaali- ja terveysministeriön olisi aiheellista selvittää myös EU-oikeuden vaatimukset tältä osin.
Lääkkeiden käytön julkinen rahoitus toteutuu Suomessa kahden eri kanavan välityksin. Sairaalalääkkeet – siis sairaalahoidossa annettavat lääkkeet ja lääkkeet, joiden annostelu julkisen terveydenhuollon yhteydessä edellyttää terveydenhuollon ammattilaista – kuuluvat hyvinvointialueiden maksettaviksi. Avohoidon lääkkeiden kustannuksista potilaan on mahdollista saada Kela-korvaus, jos lääke sisältyy korvausjärjestelmään.
Lääkkeen korvausjärjestelmään pääsy perustuu sairausvakuutuslain (1224/2004, SVL) mukaiseen menettelyyn. Myyntiluvan haltija voi tehdä lääkkeiden hintalautakunnalle (Hila) hakemuksen korvattavuuden ja kohtuullisen tukkuhinnan vahvistamisesta. Hila arvioi muun muassa valmisteen kustannusvaikuttavuutta. Jos Hila hylkää hakemuksen, lääkeyrityksellä on oikeus hakea muutosta hallintotuomioistuimessa.
Sairaalalääkkeiden julkinen rahoittaminen perustuu toisenlaiseen menettelyyn. Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksesta annetun lain (593/2009) säännösten mukaisesti Fimean tehtävänä on tuottaa ja koota lääkehoitojen hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointeja ja koordinoida tätä koskevaa yhteistyötä. Fimean uudesta sairaalalääkkeestä tekemä arviointi luo pohjan terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvoston (Palko) arvioinnille.
Palkon toimivalta perustuu terveydenhuoltolakiin (1326/2010). Lain 7 a §:ssä (1202/2013) on säädetty terveydenhuollon palveluvalikoimasta. Pykälän 1 momentin mukaisesti palveluvalikoimaan kuuluvat lääketieteellisesti ja hammaslääketieteellisesti perusteltu sairauksien ennaltaehkäisy, sairauden toteamiseksi tehtävät tutkimukset sekä taudinmääritys, hoito ja kuntoutus.
Pykälän 2 momentin mukaan palveluvalikoimaan ei kuitenkaan kuulu sellainen terveyden- ja sairaanhoidon toimenpide, tutkimus, hoito ja kuntoutus, johon sisältyy saavutettavan terveyshyödyn kannalta kohtuuttoman suuri riski potilaan hengelle tai terveydelle tai jonka vaikuttavuus on vähäinen ja jonka aiheuttamat kustannukset ovat kohtuuttomat saavutettavissa olevaan terveyshyötyyn ja hoidolliseen arvoon nähden.
Terveydenhuoltolain 78 a §:n (1202/2013) mukaisesti Palkon tehtävänä on seurata ja arvioida palveluvalikoimaa sekä antaa suosituksia terveyden- ja sairaanhoidon toimenpiteiden, tutkimusten sekä hoito- ja kuntoutusmenetelmien kuulumisesta palveluvalikoimaan tai rajaamisesta siitä pois. Suosituksissaan Palkon tulee ottaa huomioon eri alojen tutkimustieto ja muu näyttö sekä terveydenhuollon eettiset ja järjestämiseen liittyvät näkökohdat.
Täydentävästi Palko ottaa huomioon terveydenhuoltolain 8 §:n, jossa säädetyn mukaisesti terveydenhuollon toiminnan on perustuttava (lääketieteelliseen) näyttöön.
Palkon suositukset uusista sairaalalääkkeistä voivat olla 1) palveluvalikoimaan sisällyttäviä, 2) siihen ehdollisesti sisällyttäviä tai 3) sen ulkopuolelle rajaavia. Viime vuosina kaikki uusille sairaalalääkkeille annetut myönteiset suositukset ovat olleet ehdollisia: lääke kuuluu palveluvalikoimaan, jos lääkeyritys tekee hyvinvointialueiden kanssa sopimuksen lääkkeen listahintaa merkittävästi tai erittäin merkittävästi alemmasta hankintahinnasta.
Hyvinvointialueiden näkökulmasta sopiminen toteutuu HUS Apteekin lääkeyrityksen kanssa käymien neuvottelujen pohjalta. Saavutettu neuvottelutulos käsitellään yliopistohyvinvointialueiden johtajaylilääkärien muodostamassa kansallisessa lääkeneuvottelukunnassa. Jos neuvottelukunta puoltaa neuvottelutuloksen hyväksymistä, HUS Apteekki tekee sille valtuutuksen antaneiden hyvinvointialueiden lukuun hankintasopimuksen lääkeyrityksen kanssa.
Uusien sairaalalääkkeiden käyttöönotosta ei siten päätetä hakemuksesta. Lääkeyritys voi tehdä Fimealle aloitteen lääkkeensä arvioimisesta, mutta sitä ei pidetä hallintolain (434/2003) tarkoittamana asianosaisena sen paremmin Fimean kuin myöskään Palkon arvioinneissa. Vaikka Fimea on viime vuosina soveltanut arvioinnissaan hakemusmenettelyn kaltaista etenemistapaa, kysymys ei ole hakemusmenettelystä asian oikeudellisessa merkityksessä.
Suhteessa HUS Apteekkiin ja hyvinvointialueisiin lääkeyritys on suorahankinnan neuvottelu- ja/tai sopimuskumppani. Kun sairaalalääkkeen käyttöönotosta linjataan neuvottelujen päätteeksi (tai ilman neuvotteluja) johtajaylilääkärin päätöksellä, lääkeyritystä ei katsota menettelyssä asianosaiseksi, jolla olisi esimerkiksi oikeus tulla kuulluksi hallintolain tarkoittamalla tavalla ennen päätöksen tekemistä.
Palko on perustettu siinä yhteydessä, kun terveydenhuoltolakiin oli vuonna 2013 tehty rajat ylittävää terveydenhuoltoa koskevan niin sanotun potilasdirektiivin (2011/24/EU) edellyttämät muutokset. Palveluvalikoimasta säätäminen ei perustunut ensisijaisesti kansalliseen tarpeeseen, vaan velvoitteeseen toteuttaa potilaan oikeus korvaukseen (tai rajata tätä oikeutta) muussa EU-maassa saadun terveydenhoidon osalta.
Alun perin oli ollut tarkoitus, että Palkolla olisi toimivalta antaa sitovia päätöksiä terveydenhuollon palvelun sisällyttämisestä palveluvalikoimaan tai rajaamisesta sen ulkopuolelle. Hallituksen esityksen (HE 103/2013 vp) ehdotus ei kuitenkaan toteutunut tällaisena, erityisesti sen takia, että eduskunnan perustuslakivaliokunta piti lausunnossaan (PeVL 30/2013 vp) terveydenhuoltolain 78 a §:ään ehdotettuja Palkon arvioinnissa huomioon otettavia perusteita liian väljinä ja epätäsmällisinä.
Palkon tehtävänä on arvioida yleisesti hoitomenetelmiä, mutta käytännössä arviointitoiminnan tärkeimmäksi kohteeksi ovat valikoituneet lääkehoidot. Tältä kannalta on merkille pantavaa, ettei terveydenhuoltolain 7 a ja 78 a §:n esitöissä vuonna 2013 ylipäätään tarkasteltu lääkehoitoja. Lääkkeiden päätyminen arvioitaviksi ei ole säännösten kanssa ristiriidassa, mutta vaikuttaa siltä, ettei lainsäätäjä vuonna 2013 oikeastaan hahmottanut, mistä kaikesta oltiin säätämässä.
Sama ongelma ilmenee sosiaali- ja terveysministeriössä (STM) lokakuussa 2025 valmistuneesta hallituksen esityksen luonnoksesta, joka koskee muun ohella terveydenhuoltolain 7 a §:n uudistamista palveluvalikoimassa noudatettavien periaatteiden konkretisoimiseksi (VN/36135/2023). Vaikka valtaosa Palkon arvioinneista koskee lääkkeitä, hallituksen esityksen luonnoksessa ei ole tarkasteltu nimenomaan tähän arviointiin liittyviä erityisiä näkökohtia.
Terveydenhuoltolain nykyisten 7 a ja 78 a §:n välinen suhde ei ole systemaattisesti kovinkaan onnistunut. Lain 7 a §:ssä on tarkoitettu säätää palveluvalikoimaan kuulumisen tai sen ulkopuolelle rajaamisen perusteista, ja 78 a §:ssä on säädetty – lisää – seikoista, jotka nimenomaan Palkon tulee ottaa palveluvalikoimaa koskevissa suosituksissaan huomioon. Säännösten osittainen päällekkäisyys vaikuttaa luovan tilaa enemmän tai vähemmän valikoivalle laintulkinnalle.
Keskeisin kysymys on se, saako Palko antaa kielteisen suosituksen, jos arvioitava hoito on vähäistä vaikuttavampaa, mutta sen kustannukset ovat kohtuuttoman korkeat. Terveydenhuoltolain 7 a §:n perusteella Palko ei voi antaa kielteistä suositusta tältä pohjalta, mutta Palko vaikuttaa hakeneen arvioinneissaan oikeutusta 78 a §:stä, joka yleisesti mainitsee ”terveydenhuollon järjestämiseen liittyvät näkökohdat” yhtenä huomioon otettavana seikkana.
Toinen nykyisen lainsäädäntöpohjan riittävyyteen liittyvä kysymys on se, mihin perustuu Palkon mahdollisuus antaa myönteisiä suosituksia ehdollisina. Terveydenhuoltolaki tai sen esityöt eivät tällaisia suosituksia tunnista, vaan Palko on ryhtynyt antamaan niitä käytännön tarpeeseen. Lain 7 a §:ssä mainitaan ”kustannukset”, mutta pykälässä tai sen esitöissä ei ole tarkennettu tätä arviointiperustetta.
Käytännössä Palko toimii lääkkeitä koskevia ehdollisia suosituksia antaessaan hyvinvointialueiden apuna siinä, kun nämä HUS Apteekin johdolla pyrkivät saamaan alennuksen listahintaan. Laajemmasta näkökulmasta pyrkimys alennuksiin on sinällään hyvinkin johdonmukainen, sillä lääkemarkkinat toimivat Euroopan maissa siltä pohjalta, että uudelle lääkkeelle on usein erikseen julkinen listahinta ja sitä alempi luottamuksellinen sopimushinta.
Silti Palkon toimintatapa lääkkeiden arvioinnissa on kokonaisuutena tarkasteltuna erkaantunut jo huomattavan paljon siitä, mitä lainsäätäjällä oli ollut terveydenhuoltolain 7 a ja 78 a §:ää valmisteltaessa mielessä. Lain 7 a §:n sanamuodossa tarkoitetiin sallia kielteinen suositus liian korkeiden kustannusten perusteella vain, jos hoidon vaikuttavuus on vähäinen. Palkon arviointia ei liioin tarkoitettu avuksi hyvinvointialueiden (tuolloin kuntayhtymien) myöhempiin neuvotteluihin hankintahinnasta.
Edellä mainitussa STM:n valmistelemassa hallituksen esityksen luonnoksessa muun muassa terveydenhuoltolain 7 a §:n muuttamiseksi on omaksuttu linjaus, joka poistaa esteen ottaa kustannusvaikuttavuus huomioon myös silloin, kun uusi lääke (tai muu hoito) on näyttöön perustuvasti riittävän vaikuttavaa.
Hallituksen esityksen luonnoksessa ei ole ehdotettu Palkon suositustoimivallan muuttamista päätöstoimivallaksi, mutta uudistettavaksi ehdotetussa terveydenhuoltolain 7 a §:ssä viitataan yleisesti ”palveluvalikoimaan kuulumista koskevaan päätöksentekoon”. Jää epäselväksi, onko tällä tarkoitettu Palkon päätöstä suosituksen antamiseksi vai hyvinvointialueilla tehtäviä käyttöönottopäätöksiä.
Sosiaali- ja terveysministeriön asettama työryhmä on julkaissut marraskuussa 2025 raportin ”Lääkkeiden arviointiprosessien ja -kriteereiden lähentäminen” (STM:n raportteja ja muistioita 2025:34). Työryhmän toimeksianto ei liittynyt edellä viitatun palveluvalikoiman periaatteista säätämistä koskevan hallituksen esityksen luonnoksen sisältämiin seikkoihin, vaan oli suhteessa niihin erillinen.
Työryhmä esitteli raportissaan kolme vaihtoehtoa sairaalalääkkeiden arvioinnin kehittämiseksi: 1) nykymallin muuttaminen niin, että Palkolla olisi mahdollisuus ottaa kantaa lääkkeen (myöhempään) alennettuun hintaan, 2) hakemusmenettelyyn siirtyminen tai 3) erityiseen hankintatoimijaan perustuvan mallin käyttöönotto.
Työryhmä arvioi vaihtoehdoista tarkemmin vain kahta ensimmäistä, sillä hankintatoimijaan perustuva malli ei saanut laajemmin kannatusta. Molempia yksityiskohtaisemmin arvioituja vaihtoehtoja tarkasteltiin suhteessa siihen käytännön tosiasiaan, että lääkkeiden käytön julkinen rahoitus perustuu Suomessa kaksikanavaisuuteen vielä pitkään.
Arviointimenettelyn muuttaminen sellaiseksi, jossa Palko pääsisi ottamaan kantaa lääkkeen alennettuun hintaan, edellyttäisi nykyisin käytössä olevan portaittaisen mallin – ensin Fimean ja Palkon arvioinnit sekä tämän jälkeen neuvottelut alennetusta hinnasta ja muista käyttöönoton ehdoista – sulauttamista yhdeksi kokonaisuudeksi niin, että kaikki osapuolet tavalla tai toisella otettaisiin saman neuvottelupöydän ääreen.
Hakemusmenettelyyn siirtymistä koskeva vaihtoehto puolestaan tarkoittaisi, että sairaalalääkkeen pääseminen julkisesti rahoitettavaksi toteutuisi samankaltaisessa menettelyssä kuin miten Hila jo nykyisin arvioi avohoidon lääkkeitä. Työryhmä totesi raportissaan (s. 35–36), että kyseinen malli edellyttäisi niin sanotun transparenssidirektiivin (89/105/EY) noudattamista myös sairaalalääkkeitä koskevassa päätöksenteossa.
Transparenssidirektiivissä on säädetty ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden hintojen sääntelytoimenpiteiden avoimuudesta ja niiden soveltamisesta kansallisissa sairausvakuutusjärjestelmissä. Direktiivi edellyttää lääkkeiden sairausvakuutusjärjestelmään kuulumisen ratkaisemista hakemusmenettelyssä, erityisten käsittelymääräaikojen noudattamista, perusteltuja päätöksiä ja muutoksenhakuoikeutta.
Suomessa SVL:n mukainen lääkekorvausjärjestelmä on direktiivin tarkoittama järjestelmä, mutta sairaalalääkkeiden julkisen rahoittamisen suhde direktiiviin on tulkinnanvarainen. Selvää joka tapauksessa on, ettei direktiivin soveltamisala määräydy sen mukaan, millä nimellä jotakin kansallista järjestelmää kutsutaan. Muissa Euroopan maissa ei ole myöskään tyypillistä, että avohoidon lääkkeiden ja sairaalalääkkeiden julkisen rahoittamisen vastuu olisi ohjattu eri kanaviin.
Huomionarvoista on, että edellä mainitussa STM:n asettaman työryhmän raportissa on esitetty oikeudellinen arvio, jonka mukaan jos sairaalalääkkeiden arviointi säädettäisiin hakemusperusteiseksi – siis nykyisen kaksikanavaisen rahoitusjärjestelmän puitteissa – ja hakemukseen annettaisiin Palkon päätös, transparenssidirektiivi tulisi noudatettavaksi.
Työryhmän arvio on samansuuntainen sen kanssa, mitä olen itse aikaisemmin esittänyt yhteisartikkelissa Samuli Saarnin kanssa (Saarni & Nyblin: Terveydenhuollon priorisointi on lainsäädännöllisessä umpikujassa, Yhteiskuntapolitiikka 4/2022, s. 423–431). Kirjoituksessa todetun mukaisesti jos Palkolle säädettäisiin toimivalta antaa sitovia päätöksiä, muutos olisi lääkehoitojen osalta todennäköisesti arvioitava suhteessa transparenssidirektiivin vaatimuksiin.
Lisäksi vaikuttaa siltä, ettei kysymys transparenssidirektiivin sovellettavaksi tulemisesta ratkea viime kädessä sen pohjalta, säädetäänkö sairaalalääkkeiden arviointi hakemusperusteiseksi vai ei. Ratkaiseva merkitys on käsitykseni mukaan ennemminkin sillä, onko arviointimenettelyn lopputulos sellainen, joka tosiasiallisesti rajaa lääkehoidon julkisen rahoituksen piiriin tai sen ulkopuolelle.
Kun Palkon toimivalta nykyisin rajoittuu suositusten antamiseen, voidaan puoltaa tulkintaa, jonka mukaan kysymys ei ole transparenssidirektiivissä tarkoitetuista päätöksistä. Silti tämäkään tulkinta ei ole riidaton. Palkon suosituksilla on vahva tosiasiallinen merkitys, koska kielteinen suositus tai toistaiseksi puuttuva myönteinen suositus vaikuttaa käytännössä pitävän uuden lääkehoidon julkisen rahoituksen ulkopuolella.
Sille, ettei transparenssidirektiivin velvoittavuuden kannalta ole ratkaisevaa menettelyn hakemusperusteisuus, löytyy tukea Euroopan yhteisöjen tuomioistuimen vuonna 2003 antamasta Suomea koskevasta tuomiosta asiassa C-229/00. Tapauksen aikaan Suomessa oli säädetty avohoidon lääkkeiden osalta hakemusmenettelystä peruskorvattavuuden vahvistamiseksi, mutta erityiskorvattavuudet ratkaistiin valtioneuvoston asetuksella.
Yhteisöjen tuomioistuin katsoi, että valtioneuvoston päätös erityiskorvattavuudesta koostui käytännössä useista yksittäispäätöksistä, jotka koskivat tiettyjen lääkkeiden sisällyttämistä sairausvakuutusjärjestelmän johonkin korvausjärjestelmään. Se, että lääkeyrityksille ei ollut säädetty mahdollisuutta hakea erityiskorvattavuutta, ei merkinnyt sitä, ettei menettelyyn ollut silti sovellettava direktiiviä – siis valtioneuvoston varsinaisten päätösten sisältö huomioon ottaen.
Yhteisöjen tuomioistuimen linjaus johti sairausvakuutusjärjestelmää koskevien säännösten muuttamiseen niin, että myös erityiskorvattavuus nykyisin ratkaistaan Hilan päätöksellä hakemusmenettelyä noudattaen ja Hilan hylkäävästä päätöksestä on lääkeyrityksellä muutoksenhakuoikeus.
Edellä todetusti Palko ei arvioi vain lääkkeitä vaan terveydenhuollon menetelmiä yleisesti. Transparenssidirektiivi kuitenkin koskee yksinomaan lääkkeitä. Jos Palkolle yleisesti säädettäisiin toimivalta tehdä sitovia päätöksiä, seurauksena vaikuttaisi olevan, että lääkkeiden osalta olisi jo yksin direktiivin takia noudatettava hakemusmenettelyä, mutta muun terveydenhuollon osalta ei olisi vastaavaa EU-oikeudesta tulevaa velvoitetta.
Oma näkökulmansa on se, ratkaiseeko Palkon toimivallan tarkempi ulottuvuus lopulta kysymyksen transparenssidirektiivin sovellettavaksi tulemisesta vai ei. Jos Palko ei päätä uusien sairaalalääkkeiden käyttöönotosta, joku muu siitä joka tapauksessa päättää. Nykymallissa päätöksenteko sitovassa merkityksessä toteutuu kullakin hyvinvointialueella erikseen, viime kädessä johtajaylilääkärin päätöksellä.
Toistaiseksi ei ole käyty keskustelua siitä, voisiko johtajaylilääkäreiden päätöksenteko uusista sairaalalääkkeistä olla transparenssidirektiivissä tarkoitettua toimintaa. Yksi syy keskustelun puuttumiseen lienee se, että koko se prosessi, jonka puitteissa uusi sairaalalääke joko tulee tai ei tule käyttöön, on hajanainen ja puutteellisesti säännelty. Lisäksi mielenkiinto vaikuttaa kohdistuneen enemmänkin ”arviointitoimintaan” sisällöllisesti kuin sen perusteella tehtävään päätökseen.
Useat eri tekijät ovat viime vuosina ohjanneet keskustelua siihen suuntaan, että uusien sairaalalääkkeiden arvioinnin ja käyttöönoton prosessin pitäisi olla hakemusperusteinen. Ei ole mitään järkevää syytä sille, miksi lääkkeen annostelutavan olisi ratkaistava se, arvioidaanko lääkkeen julkinen rahoittaminen hakemukseen perustuvasti vai muunlaisessa menettelyssä.
Jo nykyisin voimassa oleva lainsäädäntö ja siihen suoraan tai väljemmin perustuva sairaalalääkkeiden arviointi ja käyttöönotto saattavat olla transparenssidirektiivin soveltamisalan piirissä. Tässä suhteessa tilanne voi olla samanlainen kuin ennen vuotta 2003, jolloin Suomessa katsottiin virheellisesti, ettei direktiivi ole velvoittava avohoidon lääkkeiden erityiskorvattavuudesta päätettäessä.
Jos unionin tuomioistuin linjaisi joko erityisesti Suomea koskevassa tapauksessa tai muussa yhteydessä transparenssidirektiivin soveltamisalasta niin, että sen piirissä ovat myös sairaalalääkkeiden arviointi ja käyttöönotto, Suomessa jouduttaisiin muuttamaan lainsäädäntöä. Olisi tärkeää, että STM:ssä arvioitaisiin tämä kysymys myös oma-aloitteisesti, kun suuntaus on joka tapauksessa se, että eri arviointimenettelyjä tulevaisuudessa yhtenäistetään tai ainakin lähennetään toisiinsa.
